Un salto sin precedentes en la edición genética: ya es posible insertar genes completos en el ADN humano

La ciencia ha vuelto a dar un paso gigantesco. Un grupo de científicos ha logrado insertar genes completos de forma precisa en el ADN humano. Lo que podría abrir la puerta a tratamientos más efectivos contra enfermedades genéticas y corrección de defectos de nacimiento.

Gracias a una nueva técnica de edición genética, la cual se basa en el CRISPR, se ha logrado insertar genes completos de forma precisa en el ADN humano. El método CRISPR es una herramienta con la que es posible modificar el ADN de organismos, con una alta precisión y eficiencia.

Este se basa en un sistema inmunológico natural de bacterias, el método CRISPR utiliza una proteína a modo de “tijeras moleculares”. Con las que corta algunas secuencias en específico del genoma, lo que permite eliminar, añadir o modificar genes de forma controlada.

Este método se ha convertido en parte importante de investigaciones biomédicas, tratamientos genéticos y mejora de cultivos. De este método existen variantes, y una nueva forma de ellas permite introducir instrucciones más completas.

Es decir, que, de esta manera, se ahorran pasos del proceso habitual, además de que reduce los riesgos que conllevan las terapias de edición genética convencionales. Pero esto cambiará, pues, esta nueva técnica de CRISPR permitirá procesos más completos y menos complicados.

Un nuevo paso en la edición genética

Este impresionante logro se publicó en la revista Nature, y en él, se detalla cómo el equipo de científicos, liderado por el bioquímico Samuel Sternberg, de la Universidad de Columbia, Nueva York, propone la técnica CAST (CRISPR – Associate Transposase).

La cual utiliza las enzimas transposasas, que son proteínas que tienen de manera natural la función de mover secuencias de ADN dentro del genoma humano. Si se encuentran en condiciones normales, las transposasas reubican fragmentos de ADN con el fin de favorecer la variabilidad genética y la adaptación.

Sin embargo, si estas llegan a descontrolarse, se corre el riesgo de que causen inestabilidad genómica o mutaciones que afecten la calidad de vida o que comprometan la misma.

Asimismo, CAST no realiza cortes en el ADN, sino que aprovecha la precisión CRISPR para localizar las secuencias específicas. Pero lo que sí hace es utilizar las transposasas para hacer movimientos e insertar los genes deseados.

Solo que esto se logra de una manera más natural y menos invasiva. La forma en la que perfeccionaron la técnica CAST fue mediante un proceso de evolución dirigida: introdujeron los genes clave en virus que los heredaron a lo largo de varias generaciones, hasta lograr una enzima suficientemente eficiente y estable.

Resultados satisfactorios

Cuando terminaron este experimento, el sistema enzimático fue capaz de integrar segmentos de más de 10 mil nucleótidos en distintas células humanas. Otro logro es que los genes completos se insertaron en sitios seguros del genoma. En aquellos lugares donde el nuevo ADN no afectaría funciones celulares esenciales.

Por lo que, tras haber logrado esta hazaña, es probable que se amplíen los horizontes para encontrar tratamientos efectivos para curar enfermedades genéticas. Como sucedió con el caso de un bebé que se logró curar de una enfermedad rara, gracias a la edición genética. Y con este nuevo avance, los casos de recuperación serían mucho mayores.

Por David Josué Calderón Coss

Créditos: ensedeciencia.com